本報(bào)記者 許潔 見習(xí)記者 張安

    11月3日，在北京召開的2022年中國罕見病大會公布數(shù)據(jù)顯示，我國目前已有45種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。

    根據(jù)《中國罕見病定義研究報(bào)告2021》指出，新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病被定義為罕見病。例如法布雷病、白化病、血友病、肌萎縮側(cè)索硬化（俗稱：漸凍癥）等均屬于罕見病。

    近年來，罕見病患者群體診療引起國家高度重視。2018年5月份，國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定《第一批罕見病目錄》，公布了121種罕見病。

    同年，國家醫(yī)療保障局在動態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄時(shí)，開始將罕見病用藥調(diào)入。據(jù)公開數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。國家醫(yī)療保障局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃華波曾公開表示，自2018年以來，通過醫(yī)保談判新增了19種罕見病用藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，平均降價(jià)52.6%。

    提升企業(yè)研發(fā)積極性

    過往，許多罕見病用藥的價(jià)格非常高昂，例如用于治療脊髓性肌肉萎縮癥的諾西那生鈉注射液，一針的價(jià)格曾高達(dá)70萬元；另外還有用于治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液，在進(jìn)入醫(yī)保前，一年的治療費(fèi)用也高達(dá)百萬元。

    行業(yè)從業(yè)人士向《證券日報(bào)》記者表示，藥品研發(fā)的周期漫長，投資資金巨大，原研藥企業(yè)在藥品上市后想要盡快收回研發(fā)成本，就不得不提高產(chǎn)品售價(jià)。而且藥品推向市場的渠道費(fèi)用、營銷費(fèi)用等都需要轉(zhuǎn)嫁到患者身上，加之罕見病患者群體較少，產(chǎn)品很難形成大規(guī)模銷售，因此造成罕見病用藥價(jià)格居高不下。

    對此，海南博鰲醫(yī)療總經(jīng)理鄧之東向《證券日報(bào)》記者表示，過往，罕見病用藥價(jià)格高昂，患者消費(fèi)不起，進(jìn)而出現(xiàn)銷量下滑的情況。而相應(yīng)藥品納入醫(yī)保目錄后，售價(jià)下降將會刺激市場變得活躍，又能激勵(lì)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)，在更大范圍內(nèi)形成救治罕見病患者的良性循環(huán)。

    巨豐投顧高級投資顧問趙喜龍向《證券日報(bào)》記者表示，罕見病用藥通過談判進(jìn)入醫(yī)保后，雖然相應(yīng)的醫(yī)藥企業(yè)在單品藥物上的利潤大幅下降，但從銷量看會有大幅提升，對于醫(yī)藥企業(yè)的整體盈利能力來說影響不大。

    去年4月份，日本武田制藥的阿加糖酶α注射用濃溶液、醋酸艾替班特注射液在中國獲批上市，當(dāng)年便通過談判進(jìn)入醫(yī)保。

    上述行業(yè)人士表示，國家通過引入藥物進(jìn)醫(yī)保目錄，向藥企傳達(dá)出“好藥不愁賣”的信號，鼓勵(lì)企業(yè)將更多的精力投入到藥品研發(fā)上。

    國產(chǎn)藥企加速罕見病用藥布局

    根據(jù)2022年9月17日國家醫(yī)保局正式公布的《2022年國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整通過形式審查的申報(bào)藥品名單》（簡稱：《2022年申報(bào)藥品名單》）中，共343種藥品正式通過形式審查，其中包含有《第一批罕見病目錄》中的罕見病用藥品共19種。

    此前，進(jìn)入醫(yī)保目錄的罕見病用藥多數(shù)都是進(jìn)口藥品。例如2021年，通過談判進(jìn)入醫(yī)保的7種罕見病用藥，均為進(jìn)口藥品。而在今年公布的《2022年申報(bào)藥品名單》所包含的19種藥品，有6種藥品均有國產(chǎn)藥企布局。

    根據(jù)記者梳理來看，這19種藥品中，注射用赤芝孢子多糖、苯丁酸鈉顆粒、利魯唑口服混懸液、尼替西農(nóng)膠囊、石杉堿甲注射液、伊奈利珠單抗注射液等6種藥品，國產(chǎn)廠家均有生產(chǎn)，涉及企業(yè)包括江世藥業(yè)、李氏大藥廠旗下兆科藥業(yè)、漢光藥業(yè)、萬邦德、翰森制藥等。

    鄧之東表示，近年來，全球罕見病用藥市場快速發(fā)展，我國也陸續(xù)推出加速罕見病用藥審評審批、將罕見病用藥納入醫(yī)保等政策，不斷激發(fā)國內(nèi)藥企的研發(fā)動力，以解決罕見病患者用藥難題。

（編輯 袁元）