本報訊 （記者張敏）近日，AI納米遞送創(chuàng)新企業(yè)劑泰科技（北京）股份有限公司（以下簡稱“劑泰科技”）在中關(guān)村（大興）細胞基因治療產(chǎn)業(yè)園正式發(fā)布自主研發(fā)的全球首個AI納米遞送平臺NanoForge。劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達博士帶領(lǐng)公司人工智能、平臺技術(shù)和RNA研發(fā)的負責科學家接力分享了NanoForge的創(chuàng)新突破和管線研發(fā)應(yīng)用實踐。

    NanoForge是全球首個人工智能驅(qū)動的納米遞送平臺。基于量子化學與分子動力學模擬，NanoForge結(jié)合自研專利高通量濕實驗及篩選平臺，集成劑泰科技自主研發(fā)的全新合成脂質(zhì)語言模型及生成算法，納米材料篩選及研究人工智能體和目前全球最大規(guī)模的千萬級LNP脂質(zhì)庫，可實現(xiàn)從分子生成、特性預(yù)測、AI導(dǎo)引的干濕實驗迭代以及脂質(zhì)處方設(shè)計與優(yōu)化，到最終確定劑型的閉環(huán)流程，并通過平臺的持續(xù)學習與進化，不斷擴展納米遞送的數(shù)據(jù)壁壘?；贜anoForge，劑泰科技打造了三大核心解決方案：AiLNP（AI核酸遞送系統(tǒng)設(shè)計平臺）、AiRNA（AI mRNA序列設(shè)計平臺）、AiTEM（AI小分子制劑設(shè)計平臺）。

    截至目前，劑泰科技擁有1000萬種以上的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，10萬個可做模型訓(xùn)練的數(shù)據(jù)點，突破性實現(xiàn)人體內(nèi)肝、肺、免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、胃腸道8個器官或組織已識別的LNP靶向遞送，獲得授權(quán)和已備案專利申請共計超過100項。公司已成功開發(fā)超過10個管線項目，產(chǎn)出7個臨床前候選藥物，并行推進4個臨床項目，最快的管線已到達pre-NDA階段。

    劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達博士表示：“從生物科技到科技生物，NanoForge是我們用過去5年為行業(yè)貢獻的新范式。在納米遞送的垂直領(lǐng)域，我們證明了大模型創(chuàng)新結(jié)合干濕實驗閉環(huán)迭代能帶來巨大的效率提升和技術(shù)突破。植根于自主研發(fā)與創(chuàng)新，劑泰科技期待成為中國創(chuàng)新藥研發(fā)的新引擎。”

    近年來，納米遞送系統(tǒng)已從新藥研發(fā)的“卡脖子難題”成為“關(guān)鍵賦能技術(shù)”。2020年全球獲批的首個mRNA新冠疫苗證明了LNP的精準遞送能力和安全性，使mRNA實現(xiàn)在人體細胞高效表達抗原，改寫了疫苗研發(fā)的速度與形態(tài)。納米遞送的創(chuàng)新，使調(diào)控載體的靶向性、釋放速率及免疫原性成為可能，已經(jīng)成為推動癌癥mRNA療法、遺傳病基因編輯藥物、罕見病蛋白替代療法等前沿突破的關(guān)鍵要素。

（編輯 郭之宸）